Нова терапія на основі CRISPR/Cas9 видаляє гени ВІЛ з геному живих організмів

Керівник дослідження Камел Халілі (Kamel Khalili; на передньому плані) з колегами.

Дослідники з Медичної школи Льюїса Каца Темпльського університету (Lewis Katz School of Medicine at Temple University) вперше успішно вирізали сегмент ДНК, що належав ВІЛ, з геному живих ссавців за допомогою технології редагування генів CRISPR/Cas9.

Раніше вчені вже демонстрували можливість CRISPR/Cas9 видалити гени вірусу, вбудовані в геном клітини-господаря, без негативного впливу на останню. Але випробування проводилися на клітинних культурах, і досі не було впевненості, що метод спрацює на живому організмі.

У своїй новій роботі дослідники перевірили, чи може технологія редагування гена CRISPR/Cas9 усунути ВІЛ з організму трансгенних щурів і мишей, у яких гени вірусу були впроваджені в кожну клітку. Щоб внести систему CRISPR, модифіковану для видалення генів вірусу, в організми тварин, молекулярні біологи використовували з Темпльського університету аденовірусний вектор - молекулу, яка містила в собі необхідні нуклеотидні послідовності, а також гени білка Cas.

Через два тижні після початку експерименту дослідники проаналізували геноми піддослідних тварин. Сегмент ВІЛ був вирізаний з ДНК у всіх тканинах, в тому числі в головному мозку, нирках, печінці, легких, селезінці і клітинах крові. Аналіз вірусної РНК показав, що її кількість сильно знизилася в клітинах лімфоцитів, а також у лімфатичних вузлах.

Лікування ВІЛ зазвичай проводиться за допомогою антиретровірусних препаратів, які пригнічують розмноження вірусу, але не видаляють його з інфікованих клітин. Нове дослідження біологів Темпльського університету - важливий крок до повної перемоги над ВІЛ.